Ataluren（Translarna）用于治疗肌营养不良蛋白基因发生“无义突变”的患者十倍杠杆炒股，这种突变会过早停止正常肌营养不良蛋白的产生，并导致肌营养不良蛋白缩短且无功能。Translarna 在这些患者中的作用是使细胞中的蛋白质制造装置能够越过无义突变，从而使细胞能够产生功能性肌营养不良蛋白。
【通用名】
Ataluren
【商品名】
Translarna
【全部名称】
阿塔鲁伦，Translarna，Ataluren，PTC124
【规格】
125mg，250mg或1000mg。
展开剩余77%【作用机制】
DNA中的无意义突变会导致 mRNA 内的提前终止密码子。mRNA 中的这种过早终止密码子通过在生成全长蛋白质之前终止翻译来引起疾病。Ataluren 可以使包含这种过早终止密码子的 mRNA 的核糖体通读，从而产生全长蛋白。
【适应症】
Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。
【用法用量】
Ataluren应该每天口服3剂。
第一剂应在早晨服用，第二剂在中午服用，第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时，中午和晚上剂量之间6小时，晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。
建议剂量为早晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上20mg/kg体重（每日总剂量为40mg/kg体重）。
【禁忌症】
对Translarna中的任何成分过敏。
同时静脉注射氨基糖苷类药物。
【注意事项】
根据基因测试结果，患者的肌营养不良蛋白基因必须发生无意义突变，作为其潜在疾病状态的一部分。没有无意义突变的患者不应接受 Translarna。
1、肾损害：据报道，严重肾功能损害患者（eGFR<30 ml/min）的 Translarna暴露和 Translarna 代谢物增加。代谢物的毒性未知。较高的 Translarna 暴露会降低潜在的疗效。因此，只有当预期的临床益处大于潜在风险的情况下，严重肾功能损害或终末期肾病患者才能使用 Translarna 进行治疗，并应密切监测可能的代谢物毒性和疗效降低。应考虑较低的 Translarna 剂量。对于 eGFR<30 ml/min 的先前未经治疗的患者，不应开始治疗。
2、血脂变化:由于在临床试验中报告了一些患者的血脂变化（甘油三酯和胆固醇增加），因此建议每年对患者的总胆固醇、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白和甘油三酯进行监测，或根据患者的临床状况和需要更频繁地监测。
伴随使用全身皮质类固醇的高血压：由于在临床试验中报告了一些患者伴随使用全身皮质类固醇的高血压，因此建议每6个月监测一次患者（接受Translarna联合皮质类固醇治疗）的静息收缩压和舒张压，或根据患者的临床状况和需要更频繁地监测。
3、肾功能监测：由于在 nmDMD 的对照研究中观察到血清肌酐、血尿素氮（BUN）和胱抑素 C 的平均值略有增加，因此建议在接受 Translarna 治疗的患者中，每6至12个月监测一次血清肌酐、BUN 和胱抑素 C，或根据患者的临床状况更频繁地监测。
与其他医药产品的潜在相互作用：当 Translarna 与其他药物联合使用时，应谨慎。如，UGT1A9 诱导剂、OAT1 或 OAT3 底物。
4、氨基糖苷类药物：氨基糖苷类药物在体外可降低 Translarna 的通读活性。另外，Translarna 会增加静脉注射氨基糖苷类药物的肾毒性，应避免将这些药物与 Translarna 合用。由于 Translarna 增加静脉注射氨基糖苷类药物肾毒性的机制尚不清楚，因此不建议与 Translarna 同时使用其他肾毒性药物。如果不可避免的要使用肾毒性药物（例如万古霉素治疗 MRSA），建议仔细监测肾功能。
【不良反应】
最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据十倍杠杆炒股，具体用药指引，请咨询主治医师。
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